海外マルファン情報

米国マルファン症候群患者団体The Marfan Foundationからの情報を中心に、マルファン症候群や関連疾患についての海外情報を翻訳して発信します。

ゲノム編集と将来のマルファン症候群治療 ~iPS細胞とは~


CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit

 

13:11-14:27

 

So the first major obstacle was to come up with a way of making these stem cells and importantly they're not just any stem cell. They're called a pluripotent stem cell, meaning they can virtually become any type of cell that you want them to become.

この図のプロセスにおいて、最初の関門となるのがどうやって幹細胞を作り出すかということです。幹細胞であれば何でもいいというわけではないという点が重要なポイントです。多能性幹細胞と呼ばれる、ほぼ確実に求める細胞種に変化することのできる幹細胞である必要があります。

 

So this technology is now about 10 years old. It was developed by Dr. Yamanaka in Kyoto, an accomplishment for which he won the Nobel prize in 2012.

こうした幹細胞を作り出す技術は約10年ほど前に発見されました。この技術の開発者は、京都の山中博士です。山中氏はこの業績により2012年にノーベル賞を受賞されました。

 

This ability to make stem cells directly from the patient of interest had many advantages. It avoided controversies regarding the use of fetal tissue or fetal stem cells. It avoids issues related to rejection. You're not giving back a foreign cell. You're giving back a corrected cell from that individual, so it will not be recognized as foreign and rejected by the body and as I mentioned, it also provides a renewable source for any cell type of interest.

患者さんから直に幹細胞を作り出せることには、多くのメリットがあります。まず、胎児に由来する組織や幹細胞を使うことに関する論争を避けることができます。そして、異物細胞ではなく、患者さん本人の細胞を修正した細胞を体に戻しますので、拒絶反応の問題も解決できます。最後ですが、先ほども言ったように、どのような細胞種を作る場合でも、iPS細胞は再生可能な原料となるということです。

 

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