海外マルファン情報

米国マルファン症候群患者団体The Marfan Foundationからの情報を中心に、マルファン症候群や関連疾患についての海外情報を翻訳して発信します。

ゲノム編集と将来のマルファン症候群治療 ~細胞修正後のプロセス~


CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit

 

16:58-18:24

 

So once, but if you're starting with a culture dish in a lab and you're doing this correction process, even if only one percent of those cells in that dish in the lab are corrected, you can just select them, you can choose them, you can then only grow up the correctly modified cells and use them to be put back into the body hopefully to achieve a beneficial effect.

例えば、研究室の培養皿で先ほどの細胞修正作業を行ったとします。その結果、培養皿内にある細胞全体の1%でも修正されていれば、それらを選び出して培養し、体に戻すことで、病気が改善すると考えられます。

 

You do need to, as I mentioned, turn these stem cells into the type of cell that you want and while there's still a lot of work to be done, tremendous progress has been made in devising methods to derive many cell types, in fact, most cell types of the body and to grow them in the lab for therapeutic use.

先ほど述べましたが、ここで作られた幹細胞を必要な細胞種へと変化させる必要があります。解決すべきことは山積みではありますが、多くの細胞種、といっても実際は、ほぼすべての細胞種を作り出し、治療のために研究室で培養する手法の開発においては、とてつもない進歩がみられます。

 

In this slide I'm just showing you the methods that have been developed to turn a stem cell into different types of blood cells, but there are equally robust methods to make many different cell types including the cell types within the aorta, the cell types in the skeleton, and many cell types in the eye.

このスライドには、幹細胞を様々な血液細胞へと変化させるために開発された手法が示されています。これらの手法と同様に、大動脈や骨、眼を構成する細胞種など、多種多様な細胞種を作り出す安定的な手法が存在しています。

 

The Marfan Foundation did not participate in the translation of these materials and does not in any way endorse them. If you are interested in this topic, please refer to our website, Marfan.org, for materials approved by our Professional Advisory Board.

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