CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit
20:52-23:24
So the easiest solution to imagine for this type of situation is that it's sufficient to have a blob of corrected cells that go somewhere in the body and then connect to the circulation in some manner, can connect to one of the blood vessels of the body.
修正した細胞を体内に戻す際に単純に期待されるのは、修正した細胞をひとかたまりにして体内のどこかに入れるだけで、何らかの方法で体内の循環系、つまり血管に結合するということです。
You can imagine that this blob of corrected cells might be beneficial by putting something back into the bloodstream that can then perform its intended function.
その後、結合した細胞から血中に何らかの物質が出され、それにより求める効果が得られることが期待されます。
Things you can imagine are this blob of cells are making blood cells or immune cells that normally belong inside the circulation. If these cells are making proteins that normally work in the blood like clotting factors, if these cells are making proteins that normally travel through the blood to get to where they need to go such as hormones or certain modified enzymes.
例えば、この細胞の塊が、血液細胞や免疫細胞など、通常は血中にある細胞を作り出すことが考えられます。また、これらの細胞が、血液の凝固因子のように、通常は血中ではたらくタンパク質を作り出したり、あるいは、ホルモンや修飾酵素のように、通常は血中を移動し、必要とされる場所にたどり着くタンパク質を作り出す可能性もあります。
You could also imagine this method working very well if the purpose for the corrected cells is to take something toxic out of the bloodstream, sometimes a genetic condition prevents our body from breaking down harmful substances and if you correct a small population of cells, you then have the ability to clear those toxic substances from the circulation.
あるいは、これらの細胞により、血中から有害な物質を除去することができるようになるかもしれません。体内から有害な物質を除去できなくなる遺伝性疾患もあります。少数の細胞でも修正することができれば、こうした有害物質を血液中から取り除くことができるようになるかもしれません。
There are also described methods. They're less sophisticated in their development to achieve gene editing inside the body, to simply put all that editing machinery inside a virus or inside some other delivery system, something that we call a vector and then inject all this editing machinery into the bloodstream or somewhere else in the body and hope that it's going to correct the cells that you want to be corrected at some reasonable efficiency that it's going to be enough to make a difference.
あまり研究は進んでいないのですが、体内で遺伝子編集を行う方法もあります。ウイルスのような配送システムに遺伝子編集に必要な道具を全て組み込む方法で、ベクターと呼ばれています。ベクターを血液中などに送り込み、変化が認められるほどの精度で対象の細胞を修復してくれることを期待します。
The Marfan Foundation did not participate in the translation of these materials and does not in any way endorse them. If you are interested in this topic, please refer to our website, Marfan.org, for materials approved by our Professional Advisory Board.
The Marfan Foundation は、当翻訳には関与しておらず、翻訳内容に関してはいかなる承認も行っておりません。このトピックに興味をお持ちの方は、Marfan.org にアクセスし、当協会の専門家から成る諮問委員会が承認した内容をご参照ください。
