CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit
27:16-29:35
So what about Marfan syndrome? Let's consider what we have to achieve. Our target tissues are: the arterial system, you know, again widely distributed throughout the body.
では、マルファン症候群に対して先ほどの治療を行うことを考えてみましょう。標的とする組織は、まずは血管系ですが、ご存知のように全身に広がっています。
The skeleton, it's, you know, not enough to just introduce the therapy into a single site such as a joint but instead for many applications you'd be hoping to achieve broad correction of the growth of the skeleton.
そして骨格ですが、関節といった一箇所だけに治療を行うだけでは不十分で、多くの箇所に対する治療を行うことで骨格の成長を幅広く修正したいところです。
Skeletal muscle is another tissue that is important in thinking about Marfan syndrome. As I mentioned, it has some desirable characteristics but also we have to contend with the fact that there's skeletal muscle distributed throughout the body, so it's not just a single target that we're after.
骨格筋はマルファン症候群を考える上では重要な組織です。先ほど述べたように、骨格筋は理想的な特性を有してはいるものの、やはり全身に存在していますので、一箇所を治療すれば十分ということではありません。
And the same is true to an extent of the skin and the lungs and the gastrointestinal tract so, you know, I would have to say that not nearly as approachable as the liver, for example, when considering this type of treatment.
皮膚や肺、消化管についても同様です。この種の治療を行う上では、これらの組織は肝臓のように恵まれた特性があるわけではありません。
We also have to have to consider that the material outside of the cell, of the cells of the body, the so-called extracellular matrix, where the fibrillin protein resides and serves its function, is a very complex material.
その他に細胞の外にある物質についても考える必要があります。その部分は、細胞外マトリックスと呼ばれ、タンパク質のフィブリリンが存在して機能を果たしていますが、非常に複雑な物質です。
It's not enough to just introduce large amounts of the fibrillin-1 protein at random and it's a meaningful question about whether adding more fibrillin protein after someone has developed would be sufficient to make a difference. It's not as easy as something that normally performs its function in the bloodstream.
ランダムに大量のフィブリリン1を導入するだけでは不十分であり、人間が成長した後でも、フィブリリンを追加で導入することで治療の効果が得られるかどうかは考える価値のある疑問です。血流中で一般的に機能している物質ほど単純ではありません。
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