海外マルファン情報

米国マルファン症候群患者団体The Marfan Foundationからの情報を中心に、マルファン症候群や関連疾患についての海外情報を翻訳して発信します。

ゲノム編集と将来のマルファン症候群治療 ~治療薬の新たな選択肢~


CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit

 

52:17-53:12

 

So based upon this, based upon both our hypothesis constrained arduous work but also now by this new technology of mapping modifiers, there's an emerging list of promising treatment strategies for vascular disease and Marfan syndrome.

これまでの仮説に基づいた労力を要する研究、そしてこれまで紹介してきた、新たな技術である修飾遺伝子のマッピングを利用することにより、血管疾患およびマルファン症候群に対する有望な治療戦略が見えてきました。

 

We know about some of them: ARBs, beta blockers and ERK inhibitors, but there's now a slew of new faces on this list including MAP3K4 inhibitors, MAP2K6 inhibitors and MMP17 inhibitors and we are working with other labs and also with companies to explore the potential of development of some of these new treatment targets.

ARB、βブロッカー、ERK阻害薬はその一部ですが、さらに、MAP3K4阻害薬、MAP2K6阻害薬、MMP17阻害薬など、多くの新薬が追加されています。現在、我々は他の研究所機関や企業と連携しながら、新たな治療開発の可能性を探っています。

 

The Marfan Foundation did not participate in the translation of these materials and does not in any way endorse them. If you are interested in this topic, please refer to our website, Marfan.org, for materials approved by our Professional Advisory Board.

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