CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit
32:07-34:06
Now it turns out that there is a fetal form of fibrillin-1, it's a protein called fibrillin-2, just as we've been discussing, it normally turns off at around the time of birth, but our question is, "What would happen if you could turn it back on?"
タンパク質であるフィブリリン1にも同様に、フィブリリン2という胎児型が存在します。先程述べたように、通常、私達が生まれるあたりの時期で、FBN2遺伝子のスイッチはオフ（不活性）になります。ここで知りたいことは、「FBN2遺伝子のスイッチを再びオンにすることができたらどうなるか？」ということです。
So two people in my lab, Ketelynn Toomer and Emily Juzwiak are exploring the use of a modification of the CRISPR strategy to try to turn back on the FBN2 gene, so this is a a known technology that has been used for other genes.
私の研究室に所属するKetelynn ToomerとEmily Juzwiakの2人は、CRISPRを改良した技術（CRISPERa: CRISPER-activation）を用いて、FBN2遺伝子を活性化（スイッチオン）させる方法を研究しています。この方法は既存の技術であり、他の遺伝子に対して適用されています。
It uses a deactivated form of the Cas9 protein that's the same protein that we talked about when you're using CRISPR for editing, but the deactivated protein has lost the ability to cut the DNA.
CRISPERaでは、前に述べたCRISPERで使われるCas-9タンパク質を不活性化させたdCas-9を使います。dCas-9にはDNAを切断する能力はありません。
You then fuse that deactivated Cas9 protein to a protein that for these purposes I'm calling a gene activator protein or GAP, so you can still use a guide RNA to tell this machinery exactly where you want it to go, you want it now to go to the fibrillin-2 gene.
dCas-9をGAP（=Gene Activator Protein：遺伝子活性化タンパク質）に融合させることで、ガイドRNAを使って融合体をFBN2遺伝子まで誘導することができます。
Because it's deactivated, it's not going to cut the FBN2 gene but rather it's going to activate the fibrillin-2 gene.
dCas-9は活性を失っていますので、FBN2遺伝子を切断することはせず、逆に活性化させます。
And in theory we should be able to use this to turn that gene back on at a specific time after birth.
理論上の話ではありますが、この技術を使うことにより、人生のいずれかの時点でFBN2遺伝子のスイッチをオンにできることになります。
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