Medical Therapy in the Pediatric Patient
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So in many cases families will say, "Well, if my aorta is not enlarged now or not substantially enlarge now then why do I need to take medication?" So when approaching this discussion with a family about whether or not we should start medical therapy at a young age in a child who otherwise feel well I can often quote to them that, you know, we know medical therapy reduces composite end points of aortic dissection and death but sometimes that's not quite as meaningful to some families.
多くのケースで、ご家族から「大動脈が現時点であまり拡張していないのなら、薬を飲む必要はないのではありませんか？」と言われることがあります。幼いお子さんに薬物療法を開始すべきかどうかをご家族と相談する際に「薬を飲むことで大動脈解離と死亡を合わせたリスクを低下させることができるんですよ」というお話をすることも多いのですが、一部のご家族に対しては、決め手に欠けることがあります。
As a recovering engineer I like math and often try to think about things in terms of numbers and equations and so in, in my mind if we think about a theoretical patient who, let's say we diagnose him at age three and we extrapolate, make a few assumptions about the rate of growth of the aorta based on historical data from prior papers and assume that during early childhood we may have about one millimeter of growth per year and then during adolescence that growth often increases, which is no surprise to those of us that see a lot of adolescence and then often once skeletal growth is complete the rate of growth of the aorta tends to slow down and if we then make the assumption that medical therapy will reduce the rate of growth by about 50% then you can see the effect on this on a patient looking at what happens.
実は私は元エンジニアなのですが、数学が好きで、数字や方程式で物事を考える癖があります。そこで、理論上の患者さんを考えてみました。診断は3歳で付いたとします。さらに、大動脈の拡張速度についていくつかの仮定を置きます。この仮定は、先ほど紹介した論文から引用した過去のデータに基づきます。幼少期の拡張速度は年間1ミリとし、青年期には通常、拡張速度は上がりますので、年間2ミリとしますが、この年代のお子さんを多く診察している小児循環器の医師であれば、驚くほどのことではありません。骨格の成長が止まれば、大動脈の拡張も落ち着きますので、この時期の拡張速度は年間0.5ミリとします。薬物療法によって、拡張速度は50%低下するとのことでしたので、このことも仮定すると、スライドのようなグラフになります。
If we don't start medication and the aortic grows at standard rate then this patient would in theory reach the surgical threshold of 5 centimeter at age 30. If instead we said hey now that we know you have this we're going to start medication at a very young age and we start at age three you can see we really have a substantial effect and defer the aorta reaching 5 centimeter until age 74. Alternatively if this medical therapy is started towards the middle of adolescence a good bit of aortic growth is already taken place and it only defers surgery to age 46.
薬物療法を開始せず、標準的な速度で大動脈の拡張が進むとすると、理論上は30歳で手術しきい値である5センチに到達することになります。もしも、非常に幼い時期（3歳）で薬物療法を開始するとすると、かなりの薬の恩恵を受けられ、大動脈が5センチに到達する年齢を74歳まで遅らせることができます。また、薬物療法の開始が思春期の中盤になると、大動脈の拡張はかなり進んでいる状態なので、外科手術を伸ばせるのは46歳までとなります。
Interestingly there is work being done by Dr. Morris and others out in Texas to try to develop patient-specific models where you could use their actual data points to try to plot this type of effect for them.
興味深いニュースとして、テキサス州のモリス先生らのグループが、個々の患者さんに応じたシミュレーションモデルの開発に取り組んでいます。実際の患者さんのデータを入力することができ、それらに応じた薬の効果がプロットされるようになっています。
So certainly we think going forward we may be able to provide even more compelling evidence about the benefits of medical therapy to patients and their families.
今後は、薬物療法の恩恵に関して、患者さんやご家族にさらに説得力のあるエビデンスを提示できるようになるかもしれません。
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