CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit
18:25-20:50
Now the final step is to put those cells back and expect them to do something good to not cause mischief but rather to benefit the patient, and here's where things really get dicey. So important considerations are:
この図のプロセスの最終段階では、修正した細胞を患者さんの体内に戻し、良い結果が得られることを期待することになりますが、ここから先には以下のような難題が待ち構えています。
"What percentage of cells need to be corrected?" "Is it enough to only get two percent of cells in your tissue of interest to have the correction?" "Will that make a difference or do you need 90 percent of cells to be corrected?" "Where do the cells need to end up to serve their purpose?" "Is it enough for them to be in the blood?" "Is it enough for them to go anywhere they want to go or do they have to go to a specific place?" "Is there a specific context that's necessary?" "Is it enough, for example, in a blood vessel if you've got a big clump of corrected cells or will the corrected cells need to properly integrate themselves into the very sophisticated architecture of the blood vessel?" so that's referring to "How complicated does the relationship between the corrected cell and other cells of the body need to be?" "Can you create this context in an adult individual or can it only be made during fetal development as the body is normally growing and developing in the womb?"
「何%の細胞を修正する必要があるのか」「対象となる組織の2%の細胞を修正すれば効果があるのか、あるいは90%の細胞の修正が必要なのか」「どの箇所に戻せばいいのか」「血液中に戻せばいいのか」「修正した細胞を体内に戻せば、必要な場所に移動するのか、あるいは特定の場所に戻す必要があるのか」「戻す前に満たすべき条件があるのか」「例えば、血管内に入れる場合、修正した細胞を塊で入れればいいのか、それとも、非常に精巧な構造をもつ血管と上手くなじむようにしなければならないのか」（修正した細胞と元々ある細胞とは、どれほど複雑な関係にあるか）「修正した細胞は成人に戻せばいいのか、あるいは子宮で成長中の胎児に戻さなければいけないのか」
Now these are all open questions for us to think about when we're considering use of this type of technology for Marfan syndrome.
先ほどの技術をマルファン症候群の治療に適用するにあたっては、ここで述べたような問題を解決する必要があります。
Another important question is "How regenerative is the tissue in question?" "Does it normally repair or renew itself like the liver or the intestines or the skin or is it a relatively static tissue that normally doesn't have a robust repair mechanism?"
その他の重要な問題としては、治療対象となる組織の再生能力があります。肝臓や腸、皮膚のように自然と再生する組織なのか、あるいは修復のしくみがない比較的変化の少ない組織であるのか、ということも関係します。
The Marfan Foundation did not participate in the translation of these materials and does not in any way endorse them. If you are interested in this topic, please refer to our website, Marfan.org, for materials approved by our Professional Advisory Board.
The Marfan Foundation は、当翻訳には関与しておらず、翻訳内容に関してはいかなる承認も行っておりません。このトピックに興味をお持ちの方は、Marfan.org にアクセスし、当協会の専門家から成る諮問委員会が承認した内容をご参照ください。
