CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit
24:29-27:15
So liver is really the poster child for cell and vector-based therapies. Why is liver so promising?
肝臓は細胞ベースの治療やベクターを用いた治療に適した臓器です。その理由について説明します。
Well, as I mentioned previously, one desirable characteristic is for a tissue to be very efficient at integrating new cells in a useful way and the liver is very good at that. If you inject liver cells into the liver, those cells will be integrated, they will serve their purpose of making proteins that the liver normally produces and removing toxins that the liver normally removes.
先ほど述べたように、こうした治療を行う上で、組織にとっての望ましい性質として、新しい細胞を利用できる形で効率的に取り込めることが挙げられますが、肝臓はこれに関し優れた性質をもちます。肝臓に注入された細胞は、肝臓の一部となり、肝臓が通常生成するタンパク質を作り出すという目的を果たす一方、肝臓が通常除去する有毒物質を除去するという目的も果たします。
The liver is also really good at taking up therapy vectors like viruses from the circulation, so if you inject a virus into the bloodstream, a very high percentage of those viruses will be taken up by the liver.
また肝臓は、ウイルスのようなベクターを血流から取り込むことに優れています。血中に注入されたウイルスは、非常に高い割合で肝臓に取り込まれます。
The liver really also has a profound ability to repair and renew itself, so it's really hitting all desirable ??? for a tissue that you might consider for this type of intervention.
肝臓は自己修復・再生能力が非常に高い臓器でもありますので、こうした治療の対象としては望ましい性質を全て備えていることになります。
Muscle, skeletal muscle is a close second. It also has many of this these desirable characteristics, importantly including this profound ability to repair and renew itself.
骨格筋も、肝臓に近い性質をもちます。望ましい性質の多くを有し、中でも重要な、高い自己修復・再生能力をもちます。
Bone marrow is a great target tissue. It is a very active in renewing itself and it creates stem cells and also other cell types that have their desired effect in the circulation, so a lot of excitement and even in advance in gene editing in the bone marrow.
骨髄も対象臓器としては素晴らしい性質があります。自己再生能力に優れ、血中で期待される効果を示す幹細胞などの細胞種を作り出します。そのため、骨髄における遺伝子編集は大きな期待を抱かせるものであり、研究が進んでいます。
Certain tissues because of their accessibility have also become very attractive including the eye. So you can introduce viruses or directly introduce the correction machinery into the eye and this has now been successfully applied to address certain eye conditions including disorders of the retina in the back of the eye.
アクセスしやすい一部の組織は、研究対象として関心が集まりやすくなります。眼もそのような組織の一つです。ウイルスや細胞を修正するための道具を直接、眼に導入することができるので、網膜疾患などではこうした治療が成功しています。
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