CRISPR, Stem Cells, Gene Modifiers – The Future of Marfan Research (August 27 2020) E3 Summit
23:25-24:28
So a lot of the same considerations for this genome editing inside the body.
体内でゲノム編集を行う場合も同様に、以下のような課題があります。
What percentage of cells need to be "corrected"?
修正すべき細胞の割合はどのくらいか？
If you correct only a few of the target cells, can they expand to a meaningful number?
標的とする細胞の一部を修正することで、それらの細胞は効果が期待できる数まで増殖するのか？
Is the tissue of interest and the cell type of interest really good at taking up viruses or some other delivery mechanism for the correction machinery? If not, is there a strategy to enhance the delivery of the correction machinery to the target tissue?
対象となる組織あるいは細胞種は、ベクター（修復道具を運んでくれるウイルスや修復道具を運ぶための何らかの仕組み）を受け入れるのか？受け入れない場合、修復道具を対象組織まで上手く運ぶ方法はあるのか？
As I mentioned before when you perform genome editing there are mistakes, what's so-called "off target" effects and when you're doing the correction inside the body, you have to ask what is the consequence of these "off target" effects that is unintentionally altering the wrong gene or the wrong cell type?
先ほど述べたオフターゲットが体内で生じた場合（治療対象外の遺伝子や細胞種を誤って変化させた場合）、その影響はどのようなものになるのか？
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